Síguenos en: Facebook Twitter Linkedin Youtube GPlus

La Vanguardia

Dr. Javier Pedreño, Presidente de THROMBOTARGETS EUROPE S.l.

“El futuro del tratamiento de las enfermedades congénitas se basará en la combinación de la nanotecnología con la Biología Molecular”

Thrombotargets está investigando en el desarrollo de una nueva terapia genética para el tratamiento de la Hemofilia, una de las más importantes enfermedades congénitas de la coagulación. Esta innovadora terapia se basa en la combinación de sofisticadas herramientas de Nanotecnología y Biología Molecular. Thrombotargets dispone de la Nanotecnología NTRTM (nanotransportadores recombinantes) a los que mediante técnicas de bioingeniería se les introduce material genético para ser transportado al interior celular. Estos NTRTM “cebados” penetran en el interior celular sin “llamar la atención” y se aprovechan de la maquinaria genética para subsanar la deficiencia congénita sin necesidad de penetrar en el núcleo celular y, en consecuencia, no alterar el genoma. Por otra parte, la estrategia de I+D de Thrombotargets está también orientada a buscar soluciones innovadoras para la obtención rápida y eficaz de nuevos fármacos para el tratamiento de enfermedades de gran relevancia, como son las cardiovasculares, el cáncer o las neurodegenerativas. Mediante el empleo masivo de su tecnología de screening molecular, denominada BioPlatformScreenTM, en tan sólo 15 meses ha descubierto 72 nuevos compuestos activos en estas áreas. El compuesto denominado TT-103 MH, que ha demostrado ser muy útil para el tratamiento de múltiples patologías relacionadas con las enfermedades hemorrágicas y de la coagulación, es uno de los ejemplos más representativos del carácter innovador de la compañía.

-Thrombotargets  ha logrado a día de hoy 72 nuevos compuestos mediante la tecnología de screening molecular, BioPlatformScreenTM. Háblenos de esta tecnología y su utilidad en el campo de la investigación.
Se trata de una tecnología mediante la cual se obtienen rápidamente nuevos compuestos bioactivos, es decir, compuestos que podrán rendir nuevos medicamentos. Inicialmente, a partir de una pequeña librería formada por 1.800 compuestos químicos, fuimos capaces de obtener en tan sólo 3 meses una serie de nuevos compuestos activos útiles para el tratamiento de diversas enfermedades del área cardiovascular. Gracias a este éxito, pudimos firmar contratos de colaboración en I+D con multitud de compañías extranjeras –americanas, rusas, holandesas, alemanas, etc.- éstas aportaban sus librerías de compuestos y nosotros nuestra tecnología, BioPlatformScreenTM. El objetivo era descubrir en sus librerías la presencia de compuestos activos.  A día de hoy y después de 15 meses, Thrombotargets ha descubierto y es propietaria de 72 nuevos compuestos activos, algunos de ellos en colaboración con prestigiosas empresas nacionales e internacionales. Nuestra tecnología es una maquinaria que permite descubrir muy rápida y eficazmente nuevos compuestos activos susceptibles de ser desarrollados farmacéuticamente. En consecuencia, la fase inicial del desarrollo de un nuevo medicamento, denominada Descubrimiento del Fármaco (Drug Discovery, en inglés) y que es la más larga en duración (promedio de 6 a 10 años) se acorta muy significativamente con el empleo de nuestra tecnología (1 año y medio) , lo que representa un incremento muy importante en el valor del nuevo medicamento (ahorro en los costes de su desarrollo y más años de disfrute de la explotación comercial de la patente). En este momento, Thrombotargets tiene la capacidad de hacer el screening de hasta dos millones de moléculas al año, a principios del próximo año y con la incorporación de dos nuevas unidades robóticas, alcanzaremos la capacidad de hasta  seis millones de moléculas. Tenemos previsto iniciar conjuntamente con una empresa alemana y otra holandesa la construcción de un gran laboratorio de Screening Molecular durante el 2008 en el Parc Tecnològic de la Mediterrània en Castelldefels. Se tratará de un centro de aproximadamente 2.500 m2 basado en nuestra tecnología BioPlatformScreenTM y que tendrá una capacidad de screening de hasta 40 millones de moléculas al año, similar al centro que la multinacional Merck construyó hace algo más de 5 años en Munich.

 -Háblenos del producto de Thrombotargets TT-103 MH para la curación de estas enfermedades.
Hoy en día no tenemos ningún producto para tratar rápidamente una simple hemorragia. Mucho menos, si se trata de una hemorragia grave o incluso mortal, por ejemplo por una amputación. Nuestro producto, TT-103MH es un emulgel para su uso tópico, es decir, como si fuera una pomada. Este nuevo compuesto contiene una proteína humana recombinante con propiedades antihemorrágicas. El producto descubierto por Thrombotargets ha sido producido utilizando las más sofisticadas técnicas de bioingeniería genética, en colaboración con el Centro Nacional de Biotecnología de Madrid y la Planta Piloto de la Universidad de Alcalá de Henares. Con esta proteína humana recombinante se para totalmente una hemorragia, incluso la derivada por una amputación. Este producto no es sólo activo en personas sanas, sino que además es capaz de detener el sangrado incluso en enfermos con alteraciones de la coagulación, como son los hemofílicos o los enfermos de von Willebrand. Estas alteraciones congénitas solo pueden ser tratadas con medicamentos endovenosos –mediante la administración del factor defectuoso correspondiente . Por el contrario, el TT-103MH es de aplicación tópica que, en el caso de estas graves enfermedades, puede ayudar a coagular en tan sólo 20-30 segundos lo que por sí solo tardaría más de 30 minutos o incluso horas.

 -¿Cómo está avanzando la ciencia en el desarrollo de productos en el campo de la hemofilia?
En la parte que nos toca, la hemostasia, estamos trabajando en la terapia genética. El futuro del tratamiento de estas patologías congénitas será la terapia genética. Hasta la fecha se ha intentado con diferentes aproximaciones, pero lo difícil es conseguir una terapia eficaz que llegue a las células de forma específica y que no sea tóxica. Pronto, en pocos años, se dispondrá de nuevos medicamentos basados en el concepto de la terapia genética, es decir, medicamentos que, engañando a la célula, permitirán que se produzca la proteína defectuosa sin necesidad de utilizar el gen. De ahí el nuevo nombre de terapia genética versus el antiguo “terapia génica”. Esta nueva tecnología no modificará al genoma, es decir, a los genes. Estamos trabajando mucho en este campo y, para final de este año, creo que dispondremos de las primeras pruebas de nuestros candidatos para la terapia genética en la Hemofilia. Mientras tanto, cualquier aproximación, como nuestro producto TT-103MH, servirá para mejorar la calidad de vida de estos pacientes, que hoy por hoy no es muy buena al depender de inyecciones endovenosas crónicamente y de por vida. Las pruebas que hemos realizado con nuestros NTRTM cebados de material genético han sido muy positivas; tenemos suficientes evidencias de que los NTRTM  podrán ser utilizados para la terapia genética.

________________________________________________________
Screening molecular, el mejor tamiz para hallar pepitas de oro

Javier Pedreño explica mediante la metáfora del buscador de oro el trabajo realizado mediante la tecnología BioPlatformScreenTM, inventada y desarrollada por Thrombotargets: “El screening molecular es como el tamiz o cedazo que usa el buscador de oro y por el que a través de él filtra la arena del río. El buen buscador de oro, lo primero que hará será seleccionar apropiadamente el río ,el lugar a cribar,  la  arena y, obviamente, las características de su tamiz. Sería un grave error seleccionar adecuadamente el río, la arena y dejarlo en manos de un tamiz poco apropiado. Bien, nosotros nos propusimos ir a cribar a ríos en donde ya habían hallado oro, diseñamos un tamiz diferente al que todos estaban utilizando y empezamos a cribar arena indiscriminadamente. Nuestro tamiz, es decir nuestra tecnología, está desarrollado para cribar grandes cantidades de arena, de forma muy barata y con un altísimo rendimiento para la obtención de pepitas de oro. Nuestro tamiz atrapa con mayor rapidez las pepitas de oro. La criba es un proceso muy caro; las grandes empresas farmacéuticas están invirtiendo más de 40 millones de dólares para cribar 40 millones de moléculas y obtener tan sólo 4 o 5 pepitas de oro (compuestos activos). El rendimiento es muy bajo y el coste por nuevo producto muy alto. Nuestra tecnología BioPlatformScreenTM tiene un coste muy bajo y es enormemente eficaz: de 120.000 moléculas que hasta la fecha hemos cribado, hemos obtenido 72 nuevos compuestos. Ésta es nuestra competitividad, esta tecnología es la que hemos licenciado recientemente a la empresa americana TD Systems de Carolina del Norte para su explotación, y además es la que nos ha permitido descubrir el TT-103 MH que en breve pensamos licenciar a una gran farmacéutica”. Thrombotargets tiene dos grandes programas de I+D, el programa de Hemostáticos –dentro del cual están los subprogramas antihemorrágicos (el más representativo es el TT-103 MH), anticoagulantes, antifibrinolíticos y fibrinolíticos- y el programa de Antioxidantes –en colaboración con Specs de Holanda.

___________________________________________________________
La empresa Thrombotargets consigue que la FDA le otorgue el segundo Orphan Drug biotecnológico en el mismo año a su proyecto TT-103MH 

Después del primer Orphan Drug otorgado por la FDA en febrero de este año al TT-103 MH y que representó el primer compuesto biotecnológico español en recibir la Designación de Medicamento Huérfano por parte de la agencia americana del medicamento para el tratamiento de la hemofilia, la misma FDA anunció el pasado día 18 de octubre el otorgamiento de otro Orphan Drug el para tratamiento de la enfermedad de von Willebrand. Se trata de un trastorno hemorrágico hereditario muy frecuente que afecta aproximadamente al 1% de la población mundial (en España se estima que más de 450.000 personas pueden estar afectadas). La investigación realizada por Thrombotargets se ha centrado en el tratamiento de los casos más graves de esta enfermedad genética que, aunque menos frecuentes, permitirán que todos los pacientes von Willebrand puedan beneficiarse del uso del futuro medicamento. Gracias al apoyo financiero a través del programa NEOTEC, del Centro para el Desarrollo Tecnológico Industrial (CDTI), Thrombotargets implementó el escalado industrial de su innovadora tecnología BioPlatformScreenTM (única en el mundo) permitiéndole en tan sólo 15 meses, descubrir 72 nuevos compuestos para el tratamiento de enfermedades cardiovasculares. 

_______________________________________________________
La Historia de Thrombotargets Europe

Thrombotargets nace en 2005 fruto de la experiencia profesional de Javier Pedreño como profesor universitario y como médico en el Hospital de Sant Pau de Barcelona y Son Dureta de Palma de Mallorca. En su estancia en Suecia, donde permaneció dos años, vivió de cerca el mundo farmacéutico. De vuelta a España, dedicado ya a la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos, vio cómo los mundos de la ciencia básica, de la realidad clínica hospitalaria y de la aplicabilidad farmacéutica podían unirse. Para lanzar un proyecto dentro del marco farmacéutico, donde las limitaciones económicas y deontológicas son especialmente acuciantes, la idea inicial tenía que  contar ante todo con la suficiente inversión financiera que debía hacerse siguiendo el modelo anglosajón, denominado “business angels” o ángel de negocios. En España esta figura no estaba implantada, de modo que para formar una compañía biotecnológica obligadamente tenía que contar exclusivamente con recursos financieros privados. En una primera fase, era clave contar con este apoyo “amigo”. En Junio de 2005, Thrombotargets, que había sido fundada el 10 Febrero del mismo año, logró el apoyo de un grupo de 17 inversores catalanes que confiaron en la idea y en el equipo de Thrombotargets, y se fundó Biotech Angels S.A.  Esta nueva empresa inversora nació para ser el exclusivo motor financiero de Thrombotargets. “Todo ello surgió desde la sombra, desde el puro silencio, pero con la seguridad de contar con una tecnología puntera, extremadamente nueva, y con un equipo solvente” comenta Javier Pedreño, padre e impulsor de la idea global de Thrombotargets. Una vez desarrollados los productos hasta fases tempranas (Fase I o Fase II) teniendo en cuenta las grandes rentabilidades que ofrece un nuevo producto innovador en fase de desarrollo y con gran  implantación en el mercado, la inversión sería  retornable mediante la capitalización de la compañía en bolsa americana o a través de acuerdos de venta/licencia a las grandes compañías farmacéuticas. De este modo, la idea embrionaria se abrió a nuevas fronteras, implantándose en EE.UU, aunque se siguió realizando la I+D en España. Esta entrada de la inversión privada dio a Thrombotargets la garantía necesaria para que los Ministerios de Industria, de Educación y Ciencia y Sanidad se fijaran y apoyaran el proyecto, de manera que a día de hoy la empresa cuenta con una importante financiación derivada de diferentes organismos públicos españoles y americanos. Actualmente, el capital social de Thrombotargets es de 8 M de euros , está constituido como un holding de empresas biotecnológicas formado por Thrombotargets Europe (Barcelona, empresa matricial), Thrombotargets Corporation (North Carolina, USA, empresa para el desarrollo de los compuestos), Thrombotargets Development (Alcalá de Henares, empresa gestora de la Planta Piloto GMP Biotecnológica), Thrombotargets Pharma (Castelldefels y Madrid, empresa para el I+D y farmacología) y Biotech Libraries (Castelldefels, empresa para el screening molecular).

Contacta con Thrombotargets Europe